Őssejt-kezelés diabéteszes gyermekekben

Remény vagy sarlatánság?


A jövő gyógyászatának, a regeneratív (helyreállító) orvostudománynak egyik nagy ígéretét az őssejtek jelentik.


Az őssejt olyan sajátos sejtünk, amelyből még valamennyi sejtünk, szövetünk kifejlődhet. Ez a meghatározás azonban pontatlan és ezért sok félreértést okoz. Ugyanis – kissé leegyszerűsítve – kétféle őssejtet különböztetünk meg:


  1. Az egyik az úgynevezett embrionális őssejt. Ebből a fajta őssejtből, és kizárólag ebből az őssejtből képződhet bármelyik sejt vagy szövet, illetve szerv.
  2. A másik őssejttípus az úgynevezett testi vagy szöveti őssejt, amely gyermekek és felnőttek szöveteiben, illetve szerveiben lelhető fel. A szöveti őssejtek már csak bizonyos, speciális szöveteket képezhetnek.

A szöveti őssejtek alkalmazása az orvostudomány bizonyos területein már ma is a gyógyítás fontos és eredményes része. A legjobb példa erre a gyermekkori vérképzőszervek egyes betegségeinek csontvelő-átültetéssel történő gyógyítása. Mint ismeretes, a vérünkben keringő életfontosságú vérsejtek a csontvelőben keletkeznek és e betegségekben a csontvelő vérképző szövetei, sejtjei elpusztulnak. Ezek pótlása csontvelői (tehát speciális szöveti) őssejtekkel biztosítja a csontvelői vérképzés helyreállítását és állandóságát. Csontvelői őssejtek átültetésével azonban nem pótolhatók más szervek elpusztult sejtjei. Ezt jól érzékelteti a következő történet.


A közelmúltban egy, már 4 éve diabéteszes dunántúli gyermeket szülei egy külföldi magánklinikára vittek „őssejt-kezelésre”. Röviden a következő történt. A gyermek saját csípőcsontjából kinyert csontvelői (vérképző?) őssejteket – érfestés és katéterezés segítségével – a hasnyálmirigyhez közeli verőérbe jutatták azzal a céllal, hogy azok, bejutva a hasnyálmirigybe, ott inzulintermelő béta-sejtekké alakuljanak át. A beavatkozás óta több mint egy év telt el. Azóta folyamatosan követjük a gyermek inzulin-igényének, glikált (cukor) hemoglobin-szintjének (HbA1c) alakulását és a hasnyálmirigy béta sejtjeinek inzulin-termelését. Mind az inzulin-igény, mind az átlagos vércukor-szint változatlan maradt. A béta-sejtek inzulin-termelésének mérése a csontvelő-átültetés előtt a beavatkozást végző külföldi intézetben nem történt meg. Az átültetés után klinikánkon elvégeztük ezt a vizsgálatot és minimális inzulin-termelést tudtunk kimutatni, ami az elmúlt év során fokozatosan tovább csökkent. Néhány éves diabétesz-tartam után ez megszokott jelenség, amint az is, hogy a maradék, minimális inzulin-termelés fokozatosan tovább csökken, majd sajnos (a betegség természetes lefolyásából következően) megszűnik. Mindebből nyilvánvaló, hogy ez az „őssejt-kezelés” hatástalan volt. Nem is lehetett más, hiszen nagy részben vagy teljes egészében vérképzősejtekké differenciálódott szöveti őssejteket alkalmaztak, amelyek képtelenek voltak már inzulin-termelő sejtekké átalakulni.


Az embrionális őssejtek inzulin-termelő béta-sejtekké történő fejlődése (először az úgynevezett belső csíralemez képződés, majd a bélcső kialakulását követően a hasnyálmirigy telepének létrejötte, azután a hormontermelő sejtek szétválogatódása és végül az inzulintermelő béta-sejtek megjelenése) és működésük szabályozása ma sem teljesen feltárt, nagyon összetett és bonyolult folyamat.


Jelenleg még nem állnak rendelkezésre azok az “őssejt-differenciálási” módszerek sem, amelyekkel kellő mennyiségű és transzplantációra alkalmas béta sejt lenne előállítható. További számos egyéb probléma (daganat-képződés, a transzplantációt követően szükséges immunszuppresszió és az életre szóló béta-sejt autóimmunitás) is megoldásra vár. Az őssejtekből nyert és beültetett inzulin-termelő béta-sejtek ugyanis éppúgy ki vannak téve annak az életre szóló önpusztító „autóimmun” folyamatnak, amelynek a szervezet „eredeti, saját” béta sejtjei is korábban már áldozatul estek.


Sajnálatos módon számos család, tetemes költségeket is vállalva vált már áldozatává a gátlástalan sarlatánok által végzett, hatástalan és sokszor veszélyes külföldi (elsősorban távolkeleti) beavatkozásoknak. E „klinikák” szakmai közleményei nem ismeretesek. Ha valóban eredményes a kezelésük, akkor miért nem teszik eredményeiket közzé a szakma és a betegek számára? Valószínűleg azért, mert ilyen eredmények nincsenek. Orvosilag dokumentált sikeres ilyen beavatkozásról még nem tudunk, de súlyos mellékhatásokról (májgyulladás, daganat) igen.


A valódi őssejt-kezelés kutatása közben nagy erőkkel folytatódik. Érképző őssejtekkel például már biztató eredményeket értek el a lábszárfekély gyógyításában és az infarktuson átesett betegek elhalt szívizomrostjainak részleges pótlásának kezdeti eredményei is biztatóak. Az inzulintermelés és annak szabályozása hallatlanul bonyolult folyamat, ezért a béta-sejteknek az embrionális őssejtekből történő „előállítása” egyelőre még várat magára.


A kutatómunka azonban váratlan és egészen újszerű fordulatokat is hozhat. A közelmúltban sikerült felnőtt szöveti sejteket „visszaprogramozni” őssejtekké („indukált embrionális őssejtek”). Ennek alapján egy jövőbeli ígéretes őssejt-terápiás program például a következő lehet: gyermek vagy felnőtt diabéteszes egyén szöveti sejtjeinek kinyerése, ezt követően a laboratóriumban azok visszaprogramozása őssejtekké, majd ezekből béta-sejtek képzése és végül az így “előállított” inzulin-termelő béta-sejtek „visszaültetése.”


(A Magyar Gyermekdiabétesz Szekció országos kongresszusán /Győr, 2010. október 15-16/ elhangzott előadás alapján)


Dr. Soltész Gyula


egyetemi tanár

Inzulin-patronos pumpa

(A Gyermekdiabétesz Világkongresszuson (Buenos Aires 2010. október 27-30) hallottuk…)


A diabétesz kezelésének legfőbb célja a jó anyagcsere-helyzet elérése megfelelő inzulin-kezeléssel. A másik cél, ami gyermekek esetében különösen fontos, hogy a diabétesz ellátása a mindennapi élet minél kisebb részét vegye igénybe. Az inzulin-pumpák mindkét cél eléréséhez segítséget nyújthatnak, például a fájdalommal járó tűszúrások számát lecsökkentik.


A jelenleg használatos inzulinpumpák mindegyike azonban olyan inzulin-tartályt tartalmaz, amelyet a páciensnek rendszeresen fel kell feltöltenie az inzulin ampullából, illetve patronból. Ez a művelet a múltat, az inzulin töltőtollak kifejlesztése előtti korszakot idézi, amikor a beadás előtt fecskendővel kellett felszívni az inzulint az ampullából. Az eljárás körülményes, időigényes és a legnagyobb gondosság mellett is bekövetkezhet, hogy nem sikerül steril módon végrehajtani. Az inzulin töltőtollakat használó diabéteszeseknek (a gyermekek többsége) erre már nincs szükségük.


Mind a gyermekek, szüleik, mind az orvosok számára érthetetlen, hogy az egyébként „high tech” elektronikával és mechanikával felszerelt modern inzulin-pumpák működtetésének egyik eleme ennyire múltidézően „low tech” maradt. Különös ez azért is, mert korábban már létezett egy patronos, az inzulin felszívását feleslegessé tevő pumpa, amelyet később kivontak a forgalomból. Magam is többször szóvá tettem ezt a gyártó cégek képviselőinek, sőt levelet is írtam a cégek fejlesztő mérnökeinek.


Évekig nem történt semmi. Most azonban megtudhattuk a kongresszuson, hogy az egyik gyártó cég a közeljövőben végre forgalomba hozza az inzulin-patronos pumpát.


Ismét egy lépés a diabéteszesek életének megkönnyítésére…


 

Dr. Soltész Gyula


egyetemi tanár